Японские ученые впервые удалили лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Специалисты из японского Университета Миэ под руководством доктора Ретаро Хасидзумэ впервые в мире применили технологию CRISPR-Cas9 для удаления дополнительной 21-й хромосомы в клетках пациентов с синдромом Дауна. Как следует из публикации в журнале PNAS, научной группе удалось добиться восстановления нормальной функции клеток с эффективностью до 37,5%.

После редактирования у клеток были зафиксированы значительные улучшения: нормализовалась экспрессия генов, ускорился рост, повысилась антиоксидантная активность. Это достижение может стать шагом к созданию терапии, направленной не на облегчение симптомов, а на устранение первопричины заболевания.

Однако исследователи подчеркивают, что речь пока идет о раннем этапе. Применение метода в клинике невозможно до устранения рисков, таких как повреждение других участков ДНК или неполное удаление хромосомы во всех клетках. Необходима дальнейшая работа над безопасностью технологии, прежде чем переходить к испытаниям на людях.

Еще больше новостей — у Пятого канала в мессенджере MAX.